2026年4月22日，世界血友病聯盟（WFH）2026全球大會在吉隆坡落幕。作為全球出血性疾病領域最具影響力的學術盛會，本次大會匯聚了全球前沿診療理念與創新藥物成果，不僅是前沿診療理念的交流平臺，更是各國創新藥物實力的展示舞臺。上海萊士血液制品股份有限公司（002252.SZ，以下簡稱“上海萊士”）攜自主原研藥物SR604研究成果亮相，并正式披露其I/Ⅱ期臨床試驗關鍵數據，標志著中國首創的血友病治療方案正式走向全球。

全球機制首創，開辟血友病治療全新路徑

作為全球首個靶向活化蛋白C（APC）的血友病單克隆抗體藥物，SR604從作用機制層面實現了差異化突破。血友病患者因體內缺乏關鍵凝血因子，輕微創傷后易出現出血不止癥狀。目前全球主流治療方案均存在局限，傳統凝血因子替代治療以補充缺失因子為核心，現有非因子治療以增強系統性凝血功能或者降低系統性抗凝血功能為思路，而SR604則通過精準調控機體生理性抗凝通路，在血管損傷部位重建凝血平衡，既實現有效止血，又從源頭降低全身過度凝血風險，為解決非因子類血友病治療中血栓風險提供了全新路徑。這一首創機制，也讓SR604在全球血友病研發賽道中具備了差異化的臨床定位。

放眼全球血友病治療格局，SR604的出現同樣具備重要的行業意義。當前已上市的非因子類血友病治療藥物雖然在給藥便利性上有所改進，但部分產品存在不同程度的安全風險，包括血栓風險、肝毒性、注射部位反應發生率較高等問題。而SR604憑借其獨特的作用機制，在保證強效止血效果的同時，安全性表現更優，有望推動血友病預防治療模式向“更安全、更長效、更便捷”的方向升級。

臨床價值凸顯，安全便捷適用人群更廣

SR604在臨床應用中展現出多重優勢，進一步拓寬了血友病治療的選擇邊界。適應癥覆蓋上，SR604將適用于伴有或不伴有抑制物的血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏癥、血管性血友病等多種出血性疾病，且覆蓋全年齡段人群。國內外基因治療產品僅適用于特定年齡、性別或病情條件的患者人群，相比之下SR604能夠惠及更廣泛的患者群體。

在給藥方式上，傳統凝血因子替代療法需每周2至3次靜脈注射，患者依從性普遍偏低。SR604采用皮下注射，給藥間隔可達到4至8周，可大幅降低患者用藥負擔，顯著提升長期治療依從性。

SR604已披露的I/Ⅱ期臨床試驗數據，充分驗證了其療效與安全性均表現突出。在每4周一次、0.4mg/kg的給藥方案下，血友病A/B患者經24周規律治療后，年化出血率減少90%以上；隨著用藥次數增加，零出血比例持續提升，用藥6次后零出血率可達83%。安全性方面，累計入組76例受試者的臨床研究中，未出現血栓栓塞事件，不良反應率僅為5.3%，遠低于已上市同類非因子治療產品，為長期預防治療奠定了可靠的安全基礎。

國際學術亮相，彰顯中國罕見病創新實力

此次在吉隆坡WFH 2026全球大會的亮相，只是SR604全球化價值釋放的起點。這款針對罕見出血性疾病的創新藥物，其臨床價值與市場潛力，將通過后續臨床試驗及上市應用進一步顯現。

目前，SR604的I期臨床試驗已完成，Ⅱ期臨床試驗正在推進，Ⅲ期臨床試驗準備工作同步啟動，同時，新增血管性血友病適應癥的Ⅱ期臨床試驗也在穩步推進中。若成功上市，SR604將成為全球血友病靶向治療領域的首創新藥（First-in-class），這是中國原研血友病創新藥邁向國際化布局的重要一步，有望為全球出血性疾病患者提供新的治療選擇。

從吉隆坡的學術發聲，到未來走向全球臨床應用，SR604不僅將為全球出血性疾病患者帶來更優的治療選擇，更為中國罕見病創新藥立足國際舞臺、服務全球患者注入新動能。

對上海萊士而言，SR604不僅是一款重磅創新產品，更是公司構建創新藥第二發展曲線的核心成果。依托深厚的血制品產業根基與完善的研發體系，上海萊士進一步完善罕見病創新管線，加速從傳統血液制品企業向創新型生物制藥企業轉型。隨著SR604臨床進程的持續推進，公司在全球血友病治療領域的競爭實力將進一步增強，也為中國罕見病創新藥走向國際市場積累了寶貴經驗。

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